首款MSC疗法获美国FDA批准上市，干细胞疗法研究如何乘势加速？

2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，这是首款获批上市的异体（供体）骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

“Today’s decision marks an important milestone in the use of innovative cell-based therapies to treat life-threatening diseases with devastating impacts on patients, including children," FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks说道。这一事件不仅标志着在使用创新细胞疗法治疗对患者（包括儿童）造成毁灭性影响的危及生命的疾病方面迈出了重要一步，也标志着全球的MSC投资和开发必然迎来一个崭新的时代，干细胞元年或将于近期开启。

Mesoblast公司的Ryoncil在周三获美国FDA批准上市，该公司的股价在周四即飙升超过50%。此次绿灯通行标志着Mesoblast长达数年的审批历程终于画上了句号。自2019年首次提交MSC疗法的生物制品上市许可申请(BLA)以来，Mesoblast一直在为Ryoncil争取批准。然而，FDA曾在2020年拒绝了其首次申请，并在2023年再次拒绝，并要求其提供更多数据及高风险患者的研究结果。23年年底，Mesoblast表示，在A类会议后就Ryoncil的批准路径与美国监管机构达成了一致。该公司计划生成与早期III期儿科试验相关的新效力测定数据。基于III期研究中54例儿科患者的数据（在接受MSC疗法28天后，16例患者（30%）完全缓解，22例（41%）部分缓解），24年7月该公司第三次提交BLA，Ryoncil最终在12月获批上市。

截至2024年8月，国内已有62款MSC药品获得国家药品监督管理局审评中心(CDE)临床试验默示许可。在中国MSC疗法研究领域，铂生卓越生物科技（北京）有限公司处于领先地位。2024年6月27日，根据CDE发布的公开信息，该公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”（脐带间充质干细胞）已成功成为全国首个获得NMPA新药上市申请（NDA）正式受理并入选优先审评品种的干细胞新药。该药品旨在治疗激素治疗无效的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。与Ryoncil不同，艾米迈托赛注射液选用了人脐带间充质干细胞，这种细胞来源具有更强的增殖能力和更低的免疫原性，使得其在治疗中可能发挥更好的效果。此外，人脐带间充质干细胞还具有易于采集、培养扩增效率高等特点，为其大规模生产奠定了坚实基础。24年9月，铂生卓越还获得了北京市药品监督管理局核发的全国首张干细胞药品生产许可证，标志着该公司已具备合法生产干细胞药品的资质与能力。

根据CDE官方信息显示，艾米迈托赛注射液各个专业审评工作已经完成，处于审评决策状态，虽然我们无法预测其上市的具体时间，但可以肯定的是，在政策环境日益优化、研究基础不断夯实、市场需求持续增长以及审批流程加速推进的背景下，这款中国首款MSC疗法距离正式上市已经越来越近了。

间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）是中胚层来源的具有高度自我更新能力和多向分化潜能的多能干细胞，广泛存在于全身多种组织中，在适宜的体内或体外环境下具有分化为肌细胞、肝细胞、成骨细胞、脂肪细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的“横向分化”或“跨系分化”的能力。MSCs因其获取简单，扩增能力强，免疫调节能力强大，无需进行严格的配型，致瘤性低，使用安全，治疗效果可靠等诸多优势，为广大科研和医务工作者所青睐，成为了再生医学的研究重点。

当前MSCs在免疫治疗、细胞治疗、损伤组织修复等诸多领域显示出治疗优势和应用前景，是多种疑难杂症治疗的明星细胞，其在支持造血、促进血管再生、缺血性疾病的防治、糖尿病的治疗、肝硬化的治疗、神经系统疾病的治疗、风湿免疫性疾病的治疗以及再生方面的研究都有一定的进展。目前MSCs已成为全球开展临床研究项目数最多的细胞，全球共有7款MSC药物获批上市。

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