核酸药物领域经过四十多年的持续发展，最终在技术突破的推动下迎来了全新的时代。如今，核酸药物在治疗遗传性疾病、癌症、病毒感染等领域逐渐展现出广泛的应用前景，并获得了医学界的高度关注。小核酸药物目前可以分为几大类，主要包括反义寡核酸药物（ASO）和RNA干扰药物（siRNA和miRNA）。虽然到目前为止还没有miRNA药物获得批准，但这一领域的研究进展依然吸引着整个行业的持续关注。
随着对新的生物过程理解和基因沉默、基因组编辑等新技术的发展，多种RNA分子已被用来干扰潜在的治疗靶点。如上图所示，细胞表面、细胞外和细胞内的蛋白质仍然是小分子药物、抗体治疗以及核酸药物开发的重要靶点。实际上，非编码RNA (ncRNA) 的人类基因组序列远远多于编码蛋白质的mRNA。包括ASO，siRNA和miRNA在内的RNA药物能够直接靶向并调控mRNA和ncRNA，而在细胞内mRNA疗法可用于蛋白质替代治疗或疫苗开发。此外，gRNA可以与其他组分协同作用，用于靶向编辑基因序列以治疗特定疾病。
与传统小分子药物、抗体药和基因治疗相比，小核酸药物具有显著的优势，包括：靶点筛选速度更快，研发成功率更高，且不易产生耐药性。此外，这类药物覆盖的治疗领域更加广泛，并且具有持久的疗效。
小核酸药物与小分子药物、抗体药物及基因治疗对比
在化学修饰和GalNAc递送系统优化后，小核酸药物的应用从罕见病扩展到肝脏相关的心血管疾病和代谢疾病，同时也逐步瞄准肝外组织及中枢神经系统等领域。自首款小核酸药物Vitravene上市以来，核酸药物行业已有二十余年发展，2018年首款siRNA药物获批，2020年底首款mRNA疫苗获批，到2023年底，全球已批准19款小核酸药物和10款mRNA疫苗，主要用于DMD、血脂异常等罕见病。目前，核酸药物研发正集中于杜氏肌营养不良、肿瘤等复杂疾病，并结合基因修饰和传统药物的优势。Nusinersen（用于脊髓性肌萎缩症）截至2019年底销售额达47亿美元，siRNA药物Patisiran上市首年销售额突破1.5亿美元，展示了核酸药物的巨大潜力。
为满足小核酸药物【靶点筛选及验证】及【递送系统验证（蛋白及细胞Assay）】等开发需求，ACROBiosystems针对ASO及SiRNA相关递送靶点开发了：
ACROBiosystems对所有产品均进行逐批质检，对纯度、结合活性等性能进行了验证，并将研发人员的实验操作和参数形成相应的Protocol免费提供，帮助您节省研发周期。
Immobilized Human Fibronectin at 2 μg/mL (100 μL/well) can bind Human ITGAIIb&ITGB3 Heterodimer Protein, His Tag&Tag Free (Cat. No. IT3-H52W8) with a linear range of 2-78 ng/mL (QC tested).
The purity of Biotinylated Human Integrin alpha V beta 6 (ITGAV&ITGB6) Heterodimer Protein, His,Avitag™&Tag Free (Cat. No. IT6-H82E4) is greater than 90% verified by SDS-PAGE and more than 90% verified by SEC-MALS.
Human Transferrin R Protein, Fc Tag (Cat. No. TFR-H5264) captured on Protein A Chip can bind Human Transferrin, His Tag with an affinity constant of 0.491 μM as determined in a SPR assay (Biacore 8K) (Routinely tested).
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HMGB1蛋白高生物活性：Cell based assay验证
Human HMGB1 Protein, Mouse IgG2a Fc Tag (Cat. No. HM1-H5255) stimulates production of TNF-α in Raw-246.7 cells. The EC50 for this effect is 13.18 μg/mL (Routinely tested).
FACS analysis shows that Human PCSK9 (D374Y), His Tag (Cat. No. PCY-H5225) inhibits LDL uptake in HepG2 cells. The EC50 for this effect is 0.0689-0.3049 μg/mL.
FACS analysis of ASGR1 on HEK293/Human ASGR1 Stable Cell Line.
FACS assay shows that Anti-ASGR1 Antibody can bind to HEK293/Human ASGR1 Stable Cell Line (Cat. No. CHEK-ATP080). HEK293/Human ASGR1 Stable Cell Line was red line, Negative control HEK293 cells was grey line (QC tested).
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膜杰作
Star Staining
