【重磅新品】GMP级Activin A等助力iPSC创新疗法治愈糖尿病

根据英国医学期刊《柳叶刀》刊登的最新研究报告，全球目前有8亿多糖尿病患者，在过去30年间翻了两番，糖尿病不仅是全球增长最快的慢性疾病之一，也是引发各种严重健康问题（如心血管疾病、失明、肾衰竭和截肢）的主要原因之一。

引起糖尿病的原因与胰腺中分泌胰岛素的β细胞有密切关系。胰岛β细胞受损或功能障碍是导致糖尿病发生的重要原因之一。经过多年的临床积累，胰岛移植治疗糖尿病已取得较好的临床疗效，但供体胰岛的严重匮乏和胰岛分离技术的复杂性限制了传统胰岛移植的广泛应用。因此，在体外再造胰岛组织成为解决这一难题的关键。从干细胞中产生胰岛素分泌的胰腺β细胞为糖尿病的药物发现和细胞移植治疗提供了前所未有的细胞来源，干细胞衍生的全分化胰岛细胞(SC-islet)移植成为糖尿病治疗的常见方向之一。

针对Ⅰ型糖尿病的研究，2022年北京大学邓宏魁研究组、中国医学科学院/北京协和医学院彭小忠研究组和天津市第一中心医院沈中阳研究组合作在Nature Medicine发表的文章中利用人iPSC稳定、高效地制备了胰岛细胞，并在非人灵长类动物模型上验证了其治疗糖尿病的安全性和有效性。2023年1月，以邓宏魁为首的研发团队又开发了“腹直肌前鞘下移植”这一个全新的胰岛移植策略。2024年9月邓宏魁团队的研究又彻底革新了T1D的治疗方法：其在Cell上发表的论文公布了首例自体化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）制备胰岛细胞移植治疗T1D临床研究的成果。这名患者在CiPSC胰岛细胞移植75天后实现了自主、稳定的血糖控制，目前病情已经持续稳定1年以上，实现了临床功能性治愈。

针对Ⅱ型糖尿病，2024年4月海军军医大学第二附属医院殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队在Cell Discovery上发表了一篇研究成果。这是世界范围内首次报道的（first-in-human）通过利用iPSC来源的自体再生胰岛组织移植治愈胰岛损伤性T2D的探索性临床研究。

除了这些重要研究成果之外，国际上目前开展iPSC治疗糖尿病临床试验的公司主要是Vertex Pharmaceuticals（以下简称【Vertex】），代表性疗法为此公司开发的VX-880，VX880临床试验的第一位患者基本上到达了临床治愈的程度。今年3月Vertex还宣布，美国FDA已批准其VX-264的新药临床试验申请（IND），VX-264相当于是VX-880的技术升级版，用于治疗T1D，不需要使用免疫抑制剂。

这些突破性进展为糖尿病患者带来了新曙光，但iPSC衍生的胰岛细胞治疗方案在广泛应用上仍面临挑战。关键在于胰岛再生干细胞疗法需要大量干细胞分化为胰岛细胞以实现治疗效果，这意味着需要注射更多细胞，进而在研发和生产阶段需消耗更多因子。为降低成本，从源头把控并确保长期稳定供应至关重要，这将大幅减少后期乃至商业化阶段的费用。在iPSC分化为胰岛β细胞的过程中，多种细胞因子如Activin A、KGF、FGF basic等扮演关键角色。

Schematic of directed differentiation from hPSC into INS+ cells via new or previously published control differentiations.

ACROBiosystems百普赛斯凭借强大的细胞培养平台，在严格的GMP质量管理体系下自主研发的Activin A、KGF、FGF basic等产品旨在支持大规模的干细胞向内胚层的分化，包括β胰岛细胞及其他细胞类型，从而加速您的干细胞治疗研究进程。

• 高质量Activin A支持内胚层分化

Activin A (Cat. No. GMP-ACAH37) could effectively induce the endoderm differentiation by FOXA2 and SOX17 expression in immunofluorescence and FACS, comparable to competitor R.

• KGF促进胰腺祖细胞分化

KGF (Cat. No. FG7-H5213) could promote iPSC differentiation into pancreatic progenitor cells.The bio-activity of KGF is consistent with competitor P.

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参考文献：

1.Maxwell, Kristina G, and Jeffrey R Millman. “Applications of iPSC-derived beta cells from patients with diabetes.” Cell reports. Medicine vol. 2,4 100238. 20 Apr. 2021, doi:10.1016/j.xcrm.2021.100238

2.Pagliuca, Felicia W et al. “Generation of functional human pancreatic β cells in vitro.” Cell vol. 159,2 (2014): 428-39. doi:10.1016/j.cell.2014.09.040

3.Wu, Jiaying et al. “Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue.” Cell discovery vol. 10,1 45. 30 Apr. 2024, doi:10.1038/s41421-024-00662-3